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发现脊髓性肌萎缩的潜在治疗方法

2019-07-23 11:19:03 旅游175℃

  发现脊髓性肌萎缩的潜在治疗方法 2009年7月28日 脊髓性肌肉萎缩是世界上婴儿死亡的第二大原因。爱荷华州立大学兽医学院生物医学科学副教授Ravindra Singh希望看到脊柱肌肉萎缩失去其高排名甚至完全脱离名单。大多数脊髓性肌肉萎缩症患者 - 超过95% - - 有一个名为Survival Motor Neuron 1(SMN1)的突变或缺失基因,它不能正确地完成创造功能性SMN蛋白的工作。 Singh的解决方案是用另一个基因代替这个表现不佳的基因。人类需要一定水平的SMN蛋白来抵御脊髓性肌肉萎缩。当SMN1无法产生功能性蛋白质时,就会出现脊髓性肌萎缩。有一个基因已经在人类中看起来非常像SMN1,以至于它被称为SMN2。 SMN2基因似乎不具备研究人员可以识别的任何功能.Singh已经发现了一种利用SMN2产生工作SMN蛋白的方法。当SMN2产生足够的SMN时,它可以补偿突变或发生故障的SMN1基因。人体是通过复制基因制成的。这个拷贝称为前mRNA。前mRNA然后通过剪接出非编码序列的某些部分而成为mRNA,这意味着它们不能帮助基因的功能。前mRNA的这些非编码部分称为内含子序列,有时称为垃圾序列,因为它最初是从垃圾DNA中复制的。由于基因或DNA中存在特定的内含子序列,SMN2通常不会产生正常蛋白质。为了使SMN2表现为SMN1,Singh引入了一种阻断这种特定内含子序列的小反义寡核苷酸。当内含子序列被阻断时SMN2产生正常蛋白质并且实际上就像SMN1一样。“我们工作的重要性在于我们在SMN2中有这种叫做垃圾DNA的东西,”辛格说。“我们发现我们可以让SNM2表现得像通过引入一个小的寡核苷酸来进行SMN1。如果你考虑它,这是一个非常简单的实验。“所得到的蛋白质就像正常细胞一样正常 - 没有脊髓性肌肉萎缩。”我们的细胞是健康的并且存活下来,“他“从这个角度来看,这是一项重大成就。”一种简短而智能的寡核苷酸:靶向特定内含子序列的短反义寡核苷酸(3UP8)可纠正异常生存运动神经元2(SMN2)的蚂蚁剪接并恢复脊髓性肌萎缩(SMA)患者细胞中高水平的功能性SMN蛋白。突出的绿点(参见“SMN部分”)代表在3UP8处理的细胞的细胞核中的组织良好的SMN体(宝石)(底部两个图)。 Gem含有另一种蛋白质ZPR1(参见“ZPR1部分”中的红点),其与细胞核中的SMN蛋白共定位(参见“合并部分”中的白点)。靶向无关序列的对照寡核苷酸(F8)对患者细胞中的SMN或ZPR1水平没有影响(前两个图)。用相同量的反义寡核苷酸转染细胞(比较“Oligo部分”中的颜色强度)。图片来源:礼貌Ravindra Singh相关故事超过三分之一的成年人错过了蛋白质的标记,根据具有里程碑意义的研究,在13名患有创伤后应激障碍的儿童中找到了研究人员。根据具有里程碑意义的研究,研究人员设计了类似抗体的T细胞受体来对抗致命的病毒,以及他的团队Natalia Singh和爱荷华州立大学的生物医学服务部门的Maria Shishimorova,马萨诸塞大学医学院的Lu Cheng Cao,以及佐治亚州医学院的Laxman Gangwani,他们的研究突出显示为本月的封面故事“发表RNA生物学期刊。他们的研究(链接到研究)是Landes Bioscience网站上RNA生物学页面下载最多的故事。脊柱肌肉萎缩影响每年出生的10,000名儿童中的6,000比1。每40人中就有一人是这种疾病的携带者 - 他们没有症状,但可以将疾病传染给孩子。大多数出生时患有最严重类型SMA的孩子会在两年内死亡。在SMN2中使用这个垃圾序列来恢复高水平的功能性SMN蛋白可以消除SMN1缺失或突变引起的脊髓性肌萎缩。辛格相信这项技术也可以治疗其他疾病。“我们知道帕金森病,阿尔茨海默病,囊性纤维化,多发性硬化和癌症都来自异常剪接的基因,“他说。”如果这是一种模范疾病,意味着我们成功治疗脊髓性肌萎缩症,我们将知道如何纠正其他疾病中其他疾病的剪接, “他说。来源:http://www.iastate.edu

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